新华网：采用联合移植 促进免疫重建

6月14日，在深圳市儿童医院造血干细胞移植中心，来自贵州的刘先生热泪盈眶。为了救患有重型β-地中海贫血的女儿佳佳（化名），夫妇俩于2024年专程到广州，通过第三代试管婴儿技术“定制”了健康的二宝并存下脐血。时隔两年，这场跨越贵州、广州、深圳的生命接力终于迎来圆满结局——佳佳在接受弟弟的脐血移植后恢复良好，术后18天已达到出仓标准，并于6月14日康复出院。

佳佳三个月大时即被确诊为重型β-地中海贫血。由于婚前未做地贫相关筛查，直到怀孕后检查，刘先生夫妇才得知双方均为地贫基因携带者——这意味着他们的孩子有25%的概率是重症地贫患儿。等到佳佳三个多月时，“面黄肌瘦，没什么胃口”，采血结果确诊为重型β-地中海贫血，刘先生回忆：“那一刻整个人都崩溃了。”

从此，佳佳开始了每月定期到医院输血、排铁的治疗之路。为了让孩子摆脱终身输血的困境，在医生建议下，佳佳父母了解到可以通过生育第二个孩子并保存其脐带血来救治大宝。由于贵州无法采集脐血，他们在网上查到国内仅有7家正规合法的脐血库，广东省脐血库是其中之一。

“我和我老婆都是地贫携带者，如果自然受孕，二胎也可能是重症。”刘先生说。产科胎儿医学专家也指出，确定有重型地贫患儿出生可能的夫妇可考虑孕后择期产前诊断或孕前就诊生殖中心咨询“三代试管技术”，选择健康胚胎进行移植以达到优生目的。为生育健康宝宝并留存脐血，佳佳父母前往广州通过第三代试管技术成功怀上二宝，2024年，孩子在南方医科大学南方医院经剖宫产顺利分娩，完成脐血采集并储存于广东省脐血库，为大宝埋下生命的希望。

地贫公认的最佳移植年龄为2至7岁。随着技术进步，可放宽至15岁，都是比较合适的移植年龄，在深圳市儿童医院，即便患者到了18岁，也有不少成功案例。“我们建议2岁以后再做移植，很重要的原因是移植前需要先进行化疗，化疗药物会对孩子的生长发育造成一定影响。地中海贫血是良性疾病，因此并不急于进行。”深圳市儿童医院血液肿瘤科主任医师刘四喜介绍，综合考虑患者年龄等因素，建议待供者出生后体重增长至10公斤以上，或在2岁左右采集外周血或骨髓干细胞，同时联合出生时留存的脐血进行移植，以提高成功率。

为此，佳佳父母一直密切关注二宝的体重。当弟弟体重达到10公斤以上，他们主动前往深圳市儿童医院咨询，待佳佳体检达标后，便回老家等候着入仓移植。2026年5月，刘先生终于收到通知，佳佳可以进行移植了。

从贵州到广州生产，再到深圳治疗，为了孩子，一家人频频奔波往返。“从老家过来，班车加上高铁，跑一趟大概6个小时。”这样的日子他们已习以为常。

因为佳佳身体不好，家人一直关心她的身体状况，特别怕她生病发烧。“一发烧，血红蛋白掉得特别快，比如输完血才一个星期，感冒发烧后，下一个星期又要去输血了。”因为担心孩子生病，家里常备着药。刘先生坦言，从孩子三个月确诊，到备孕二胎、存下脐血，再到二宝体重达标、联系医院，得知终于可以移植——这一天，他们已经等了五年。

“5月27日是患者输注脐血的日子，目前总体反应良好。”刘四喜主任介绍，“对于地贫移植，第一选择是同胞全相合移植。患者的父母非常有心，为她生了一个弟弟。弟弟通过试管婴儿技术出生，保证了配型全相合。”刘主任解释，“全相合配型相比半相合，在治疗良性病方面优势明显——无论是植入成功率还是排斥反应控制，都有显著优势。如果自然受孕，现实中同胞全相合概率只有25%。”

刘主任进一步解释：“本次治疗采用的是同胞全相合的外周血与弟弟脐带血的联合移植。脐血中的细胞年轻、有活力，且成分多样，在改善患者骨髓环境、促进免疫重建方面具有独特优势。联合移植方案相当于‘双保险’，既能提高治疗成功率，又能降低副作用。”

术后佳佳体内细胞生长良好，经医生评估达到出仓标准，已于6月14日康复回家，无需留院观察。

刘四喜主任提出两方面建议：一是从源头防控，通过孕前或产前现有医学手段判断，减少重型地中海贫血患儿的出生；二是针对存量治疗，首选造血干细胞移植，逐步减少患者数量，最终实现全社会无重症地贫的目标。

他表示，儿童是祖国的未来，应重视地贫的宣教，特别是面向学生群体，让年轻人在婚育前有所了解，从源头杜绝重症患儿的出生。他呼吁：“无论是即将生产的孕妇，还是未来可能孕育孩子的女性同胞，请尽量保留脐血，为孩子留下一份生命的保障。”

截至2026年5月，深圳市儿童医院造血干细胞移植中心已完成地贫移植逾1450例，总生存率99%。通过地贫移植治疗，累计为国家与家庭节约医疗费用80-110亿元，节约献血量400-550万人次。与此同时，广东省脐血库已累计出库脐带血7179份，成功救助1003名地中海贫血患者，其中来自自体库的同胞、亲缘间救治达253份。